علاج جيني ينجح في إعادة السمع لـ4 أطفال من الصم
نجح مجموعة من الباحثون في جامعة "فودان" الصينية في اعادة السمع شبه الطبيعي لدى أربعة أطفال صم خلقيًا من خلال العلاج الجيني.
ووفقًا لصحيفة "لو فيغارو" الفرنسية، إنه تم الكشف هذا الإنجاز الرائد في مؤتمر متخصص عقد في بروكسل أواخر أكتوبر الماضي، مشيرة إلى أن هذا الإنجاز يمثل أول حالة لاستعادة الحواس البشرية عن طريق التعديل الوراثي.
وكشفت الصحيفة أن الأطفال الأربعة الذين ولدوا بطفرة جينية نادرة تسببت في غياب أوتوفيرلين - وهو بروتين مهم يسهل الاتصال بين خلايا الشعر الحسية والعصب السمعي في الأذن الداخلية، استعادوا سمعهم بعد إدخال جين أوتوفيرلين المنقذ باستخدام ناقل فيروسي غير ضار.
ويمكن أن يُعزى نجاح هذا العلاج الرائد إلى التصحيح الوراثي الدقيق والإدارة الدقيقة للناقل الفيروسي مباشرة في الأذن الداخلية:
وأوضحت أنه كان لهذا الإجراء الوراثي التصحيحي احتمال كبير للنجاح بسبب تأثير الطفرة المحدود على نمو خلايا الشعر والهياكل الدقيقة في الأذن الداخلية.
وأعربت ناتالي لوندون، مديرة وحدة السمع لدى الأطفال في مستشفى نيكر-إنفانتس مالاديس في باريس، عن تفاؤلها، ووصفت الأمر بأنه "الأول من نوعه في العالم" الذي يغرس الأمل في علاج الأسباب الجينية الأخرى للصمم.
وبحسب الصحيفة، يمكن أن يعزى نجاح هذا العلاج الرائد إلى التصحيح الوراثي الدقيق والإدارة الدقيقة للناقل الفيروسي مباشرة في الأذن الداخلية.
هذا النجاح بمثابة مقدمة واعدة لثلاث تجارب سريرية:
ويعد هذا الإنجاز بمثابة مقدمة واعدة لثلاث تجارب سريرية إضافية باستخدام نفس تقنية العلاج الجيني، إذ أعلنت شركة أمريكية للتكنولوجيا الحيوية، بالفعل عن نتائج إيجابية على طفل رضيع وتخطط لتوسيع نطاق التجربة لتشمل 22 طفلًا في الولايات المتحدة والمملكة المتحدة وإسبانيا.
وهناك تجربة أخرى، بدعم من شركة إيلي ليلي، ستشمل 14 طفلًا في الولايات المتحدة وتايوان.
أما التجربة الثالثة، والتي من المقرر أن تبدأ قريبًا، فهي عبارة عن تعاون بين شركة التكنولوجيا الحيوية الفرنسية "سينسوريون"، وأطباء من مستشفى Necker-Enfants Malades، وباحثين من معهد باستور في معهد السمع في باريس.
وختمت الصحيفة قولها إنه في حين أن زراعة القوقعة الصناعية كانت حلًا محوريًّا للصمم العميق المستحث وراثيًّا، فقد دفعت تكلفتها العالية ونتائجها المتغيرة إلى اتباع أساليب أكثر استهدافًا، مثل العلاج الجيني.
